No existe una definición única de “enfermedad rara”, pero por lo general el factor que define si una enfermedad lo es o no, recae en el número de personas afectadas por la misma.

En Europa una enfermedad es considerada “rara” cuando el número de afectados es menor a 5 de cada 10.000 personas, y “ultra-rara” si es menor a 1 de cada 50.000 personas.

Cabe decir que a pesar de su escasa prevalencia, existe hasta una sorprendente cifra de entre 6000 y 7000 enfermedades raras distintas.

Se le otorga el calificativo de “huérfano” a aquel medicamento destinado al tratamiento de este tipo de enfermedades con baja prevalencia en la población. Podríamos subjetivamente, pensar que reciben ese nombre porque nadie o casi nadie se ve capacitado para “adoptar” o invertir en dichas enfermedades por el hecho de que vislumbrar el punto de inflexión que supone el ROI se torna una tarea escabrosa que merece, no solamente un buen músculo financiero o liquidez, sino unos valores éticos incuestionables.

Así pues, como podemos deducir este tipo de medicamentos tienen un trato distinto en todos los niveles, tanto de regulación como en su promoción por parte de la empresa farmacéutica. Se trata de medicamentos para un número de pacientes bastante pequeño y por consiguiente resulta más complicado recuperar y rentabilizar la inversión en investigación y desarrollo del producto en cuestión, el coste por tratamiento es mucho mayor que en un producto destinado a una enfermedad más prevalente y por ello la Comisión Europea estableció en el año 2000 el Reglamento (CE) nº 41/2000, que fija un conjunto de incentivos con el objetivo de estimular el desarrollo de medicamentos huérfanos.

Existen diferentes características diferenciales entre el mercado de medicamentos huérfanos y el que nos encontramos con productos de prescripción más habituales:

• El número de pacientes al que podremos llegar es mucho menor y, por ello, el impacto económico es mucho mayor.

• Debido a la baja prevalencia de la enfermedad, a menudo nos encontramos con muy poca información sobre la misma, y a nivel de la comunidad médica nos es muy difícil encontrar personal con experiencia que sea capaz de identificar la enfermedad y manejarla adecuadamente.

• Otro punto diferencial será la inexistente o muy baja competencia de nuestro producto en el mercado. No hay muchos proyectos de esta índole debido a la dificultad en el desarrollo de estos productos y su elevado riesgo a no recuperar la inversión, y es por ello que si conseguimos tener un producto con alto valor añadido aprobado para su comercialización, probablemente tendremos el mercado en exclusiva.

Basándonos en el clásico modelo del marketing mix, los medicamentos huérfanos también deben ser considerados desde la perspectiva de las cuatro Ps, aunque ligeramente adaptadas con una propuesta de la Harvard Business Review (Ettenson, Conrado y Knowles) con la que se puede formar el acrónimo SAVE.

S: Solution – Product
A: Access – Place
V: Value – Price
E: Education – Promotion

Esto es debido a la necesidad de una mejor adaptación a las características de dicho mercado y de sus Stakeholders.

Resulta muy relevante, más allá de la naturaleza de dichas dolencias poco prevalentes, graves y generalmente potencialmente mortales, visualizarlas desde el punto de vista del mismo paciente. La calidad de vida de éstos estará sujeta a las necesidades que tengan los pacientes y muchas veces, igual que ocurre en otras de más prevalencia, no se diluirán solamente con tratamiento farmacológico.

En cuanto a su promoción, la inversión a nivel general será parecida a la de un medicamento de más prevalencia, pero a nivel individual la superará con creces.

Por lo que a la actividad de los comerciales concierne, deberá evaluarse con otros parámetros más allá de las ventas, cómo por ejemplo el número real de nuevos pacientes diagnosticados de esa enfermedad gracias al ejercicio profesional de la empresa con los facultativos.

El aspecto que puede ser más retador de estos medicamentos es sin duda su precio unitario. No hay que olvidar que implican una inversión similar a cualquier otro medicamento pero con un retorno de ésta a cuentagotas, sobre todo por la pequeña prevalencia que conlleva la patología a tratar. Éste concepto debe ir ligado a una buena comprensión por parte de los decisores y de un ejercicio educativo por parte sobretodo del departamento de acceso, comercial y médico.

El hecho de que sean enfermedades tan poco prevalentes, acompaña frecuentemente que los prescriptores desconozcan cómo realizar su correcto diagnóstico o incluso que pierdan interés en conocerlas, es por eso que hay que hacer un ejercicio titánico en animar, concienciar y educar a los facultativos en la sospecha de diagnóstico y en el diagnóstico diferencial de éstas.

Gerard Torà y Sebastián Iglesias

Referencias:

– Orphan drugs and rare diseases at a glance. European Mecicines Agency. [En línea] 3 de July de 2007.
– M, Rawlins. Managing rare diseases. London : Royal College of Physicians, 2004.
-European, European Parliament and the Council of the. REGULATION (EC) No 141/2000 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL. s.l. : Official Journal of the European Communities, 1999.
– Orphanet. Informe periódicos de Orphanet. 2014. Julio.
-(EMA), European Medicines Agency. [En línea] 24 de Septiembre de 2014.
– Richard Ettenson, Eduardo Conrado, and Jonathan Knowles. Rethinking the 4 P’s. Harvard Business review. 2013, Vols. January – February.
– Picture: Dna Magnified

Con la colaboración de Ignacio Ruiz, David Garzón y Carlos Lorenzi, del artículo ”Marketing de los medicamentos huérfanos” Enero 2015 pmfarma.